V současnosti je jedinou zavedenou metodou vyléčení srpkovité anémie transplantace kostní dřeně. Jen málo pacientů se však vyrovnalo dárcům ai při shodě hrozí pacientům vážné infekce a nepříznivé, někdy smrtelné, imunitní reakce.
Byla srpkovitá anémie vyléčena?
Transplantace kmenových buněk nebo kostní dřeně jsou jediným lékem na srpkovitou anémii, ale kvůli značným rizikům se příliš často neprovádějí. Kmenové buňky jsou speciální buňky produkované kostní dření, houbovitá tkáň nacházející se ve středu některých kostí.
Je nyní srpkovitá anémie léčitelná?
Jediným lékem na srpkovitou anémii je teď přijetí transplantace kostní dřeně od zdravého dárce, ale to není pro většinu pacientů možnost, řekla Aygun, která se na tom nezúčastnila ve studiu.
Lze srpkovitou anémii vyléčit genovou terapií?
„V této studii zavede genová terapie do těla zdravé geny s cílem napravit genetické abnormality červených krvinek. Tím, že umožňuje buňkám produkovat více fetálního hemoglobinu, má tato léčba potenciál vyléčit srpkovitou anémii přesným způsobem.“
Končí život se srpkovitou anémií?
Závěry: Padesát procent pacientů se srpkovitou anémií přežilo po pátém desetiletí. Velká část těch, kteří zemřeli, neměla žádné zjevné chronické selhání orgánů, ale zemřela během akutního onemocněníepizoda bolesti, hrudní syndrom nebo mrtvice. Časná mortalita byla nejvyšší u pacientů, jejichž onemocnění bylo symptomatické.
