Molekula siRNA zastavuje produkci amyloidních proteinů tím, že interferuje s produkcí RNA abnormálních TTR proteinů. To zabraňuje hromadění těchto proteinů v různých orgánech těla a pomáhá pacientům zvládat toto onemocnění.
Jak funguje siRNA, aby umlčel gen?
V RNAi , malé dvouvláknové RNA zpracované z dlouhých dvouvláknových RNA nebo z transkriptů, které tvoří kmenové smyčky, gen ticha exprese několika mechanismy – zacílením mRNA na degradaci, zabráněním translace mRNA nebo vytvořením oblastí silenced chromatinu.
Jak funguje siRNA?
siRNA. siRNA jsou vysoce specifické a obvykle se syntetizují za účelem snížení translace specifických messengerových RNA (mRNA). To se provádí za účelem snížení syntézy konkrétních proteinů. Tvoří se z dvouřetězcové RNA transkribované a poté nařezané na velikost v jádře před uvolněním do cytoplazmy.
Jak funguje RNAi zahrnující siRNA?
Během RNAi je dlouhá dsRNA štěpena nebo „krácena“na malé fragmenty ~21 nukleotidů dlouhé pomocí enzymu zvaného „Dicer“. Tyto malé fragmenty, označované jako malé interferující RNA (siRNA), se váží na proteiny ze speciální rodiny: proteiny Argonaute.
Jak funguje siRNA na úrovni biologie?
siRNA je krátký, dvouvláknový fragment RNA, který se váže a štěpí mRNA prostřednictvím RISC –RNA-indukující umlčovací komplex.